En el siguiente documento se puede consultar el poster neonatal activo en España. Poster Worlds 2026 Neonatal Screenig
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado la solicitud de nuevo fármaco en investigación de AskBio…
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha publicado un borrador del Documento de Reflexión sobre Datos de Experiencia del Paciente,…
Aquí puede consultar el Informe ReeR 2024: Situación de las Enfermedades Raras en España realizado por el Grupo de trabajo…
El estudio de resonancia magnética en la enfermedad de Pompe (MRI in Pompe Disease), realizado en el John Walton Muscular…
A partir de este mes de noviembre Galicia incorporará al cribado neonatal la detección de tres enfermedades genéticas adicionales, lo…
El Ministerio de Sanidad acaba de aprobar la financiación de una nueva opción terapéutica, se trata de avalglucosidasa alfa (Nexviadyme), un…
Sanidad financia dos nuevos fármacos para Pompe. La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos da luz verde a la…
Resultados del estudio ADVANCE en Pompe infantil en relación a la respuesta cardiaca. Se han presentado los resultados de las respuestas…
La enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD) es una de las pocas miopatías en la que puede modificarse su evolución…
