I Congreso Virtual AEEPompe – Estrategias de Terapia Génica
Primer Congreso Virtual de la Asociación Española de Enfermos de Pompe
La ponencia de la Investigadora Postdoctoral Pilar Muñoz Fernández (PhD) del Centro Pfizer – Universidad de Granada – Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENYO) que se se titula “Estrategias de terapia génica para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes” ha inaugurado este congreso.
La ponencia tuvo lugar el pasado 30 de marzo de 2021 y tuvimos la oportunidad de conocer los últimos avances en la terapia génica y las distintas estrategias que se están siguiendo para poder acercar la cura de la Enfermedad de Pompe y otras patologías de origen genético.
Las enfermedades monogénicas se caracterizan por ser producidas por la alteración de un solo gen. En este caso las terapias génicas intentan que haya una copia “normal” del gen afectado. Para ello hay dos estrategias, la adición, que consiste en añadir un gen que sea el correcto. O la edición, que lo que tratan es de corregir el gen mutado.
Todo esto y mucho más lo explica muy didácticamente la Dra. Muñol Fernández en este vídeo.
