Amicus Therapeutics presenta datos positivos sobre la terapia génica de la enfermedad de Pompe.
Los estudios preclínicos muestran una absorción robusta y una reducción de glucógeno en múltiples tejidos, incluyendo el cerebro y la médula espinal.
Validación inicial para la colaboración que combina transgenes diseñados por Amicus con las tecnologías de terapia génica AAV de Penn.
Nueva y significativa tecnología de plataforma Amicus con potencial para diseñar proteínas lisosomales para mejorar la selección.
Estudios preclínicos en curso para confirmar la selección de candidatos clínicos en 2019
Llamada de conferencia hoy a las 8:30 am
CRANBURY, NJ, 30 de abril de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) anunció hoy los datos preclínicos iniciales de su programa de terapia génica viral adenoasociada (AAV) en ratones. Estos datos se destacarán en un póster (Póster 82, Resumen 518) titulado “Desarrollo de una terapia génica novedosa para la enfermedad de Pompe: Ácido de alfa-glucosidasa de ácido de ingeniería para mejorar la expresión y la orientación muscular”, en la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular. (ASGCT) 22ª Reunión Anual en Washington, DC hoy a las 5:00 pm ET.
La enfermedad de Pompe es un trastorno de almacenamiento lisosomal hereditario causado por la deficiencia de la enzima ácido alfa-glucosidasa (GAA). Los niveles reducidos o ausentes de GAA conducen a la acumulación de glucógeno en las células, lo que resulta en las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Pompe. Amicus, en colaboración con el Programa de terapia génica de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania (Penn), está desarrollando una terapia genética novedosa para la enfermedad de Pompe que combina la experiencia en ingeniería de proteínas y glicobiología de Amicus con el virus asociado a Penn (AAV ) Tecnologías de transferencia de genes.
Este estudio preclínico inicial usó una dosis alta única de AAV en ratones knockout para GAA con hGAA natural no modificada (“hGAA natural”) o un transgén de hGAA modificado con Amicus / Penn con un motivo de unión al receptor celular dirigido por lisosoma (“hGAA diseñada por ingeniería genética”). El hGAA diseñado por Amicus / Penn está diseñado para una expresión, secreción y direccionamiento óptimos que permite una corrección cruzada eficiente en los tejidos diana (a través del motivo de unión).
Aspectos destacados del póster preclínico para la terapia génica de Amicus / Penn AAV para la enfermedad de Pompe:
– La terapia génica Amicus / Penn hGAA AAV demostró una captación celular más uniforme y la orientación lisosomal en comparación con la terapia génica natural hGAA AAV. – La terapia génica con hGAA AAV diseñada demostró una reducción robusta de glucógeno en todos los tejidos clave en la enfermedad de Pompe que se evaluaron. – En el sistema nervioso central (SNC), la terapia génica hGAA AAV diseñada mostró una fuerte reducción de glucógeno en las células neuronales, lo que sugiere que esta podría ser una forma efectiva de abordar los aspectos neuronales de la enfermedad de Pompe. La terapia génica con hGAA AAV natural no mostró reducción de glucógeno en las células neuronales. – Los hallazgos iniciales validan la colaboración Amicus / Penn, así como el potencial de esta plataforma para diseñar constructos que mejoren la focalización de proteínas en múltiples trastornos lisosomales. – Se están realizando estudios preclínicos adicionales para evaluar esta hGAA diseñada con varias dosis y vías de administración de AAV. – El programa de terapia génica Pompe AAV se basa en la ingeniería de proteínas y la experiencia de fabricación utilizada para desarrollar con éxito AT-GAA, el paradigma de tratamiento de terapia de reemplazo de enzimas en etapa tardía (ERT) de la compañía.
Hung Do, PhD, Director Científico de Amicus Therapeutics, declaró: “Estos resultados preclínicos muy importantes validan nuestras capacidades para desarrollar proteínas GAA diseñadas que pueden cruzar de manera eficiente las células y los tejidos diana mediante una terapia de reemplazo genético para la enfermedad de Pompe. “Este enfoque puede ser aplicable a otros trastornos lisosómicos a medida que continuamos combinando nuestra experiencia en ingeniería de proteínas Amicus, junto con la experiencia en ingeniería de vectores de Penn, para desarrollar nuevas terapias genéticas”.
John F. Crowley, presidente y director ejecutivo de Amicus Therapeutics, agregó: “Desarrollar una cura potencial para Pompe ha sido un objetivo personal y profesional durante muchos años. Estos datos son profundos y es extremadamente gratificante ver estos resultados preclínicos que muestran que nuestro GAA diseñado por Amicus está optimizado para la absorción en los tejidos objetivo y llega a los compartimentos celulares correctos, especialmente en el sistema nervioso central. Estos datos también proporcionan evidencia preliminar y convincente de que la tecnología de Amicus para diseñar construcciones que mejoren la selección de proteínas puede ser una plataforma importante para los trastornos lisosómicos múltiples. A medida que estos datos superan nuestras expectativas, nuestros estudios preclínicos avanzan mucho antes de lo programado y ahora esperamos seleccionar un candidato clínico en 2019 para avanzar a los estudios de habilitación de IND.
Amicus está actualmente desarrollando terapias genéticas con AAV en colaboración con el Programa de Terapia Genética de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania (Penn) para la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Fabry, el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD) y una enfermedad metabólica rara no revelada adicional. El acuerdo entre Amicus y Penn es un Acuerdo de Investigación, Colaboración y Licencia, que proporciona fondos a Penn para avanzar en los programas de investigación preclínica en el Laboratorio Wilson y para licenciar ciertas tecnologías inventadas en el marco de la Colaboración de Investigación financiada.
“Amicus se ha diferenciado al centrarse en las proteínas y en la ingeniería de proteínas, con un historial específico en los trastornos lisosomales, que creo que son de vital importancia para desarrollar terapias genéticas de AAV que puedan abordar estas enfermedades de manera segura y efectiva”, dijo James M. Wilson. MD PhD, Profesor de Medicina y Pediatría en la Escuela de Medicina Perelman en Penn. “Estos resultados preclínicos iniciales son un paso significativo para resaltar nuestra colaboración para avanzar rápidamente las terapias genéticas en la clínica para pacientes con necesidades urgentes no satisfechas en una enfermedad como Pompe. “Estos resultados demuestran que la terapia génica de Amicus que hemos desarrollado conjuntamente tiene el potencial de abordar los aspectos neuromusculares y neuronales de la enfermedad de Pompe”.
Llamada en conferencia y transmisión por Internet el 30 de abril de 2019 a las 8:30 a.m. ETAmicus Therapeutics realizará una teleconferencia por conferencia y audio por Internet hoy, 30 de abril de 2019 a las 8:30 a.m. para hablar sobre los datos preclínicos presentados en ASGCT. Los participantes e inversores interesados pueden acceder a la conferencia telefónica llamando al 877-303-5859 (EE. UU. / Canadá) o al 678-224-7784 (internacional), número de identificación de la conferencia: 1866796.
También se puede acceder a una transmisión de audio en vivo y a la plataforma de diapositivas que lo acompaña a través de la sección Inversores del sitio web corporativo de Amicus Therapeutics en http://ir.amicusrx.com/ , y se archivará durante 30 días. Se recomienda a los participantes de la web que se registren en el sitio web 15 minutos antes del inicio de la llamada. La repetición de la llamada estará disponible durante siete días a partir de las 11:30 am, hora del este, del 30 de abril de 2019. Los números de acceso para esta repetición son 855-859-2056 (EE. UU. / Canadá) y 404-537-3406 (internacional); ID de conferencia: 1866796.
Acerca de la enfermedad de Pompe La enfermedad de Pompe es un trastorno de almacenamiento lisosomal hereditario causado por la deficiencia de la enzima ácido alfa-glucosidasa (GAA). Los niveles reducidos o ausentes de GAA conducen a la acumulación de glucógeno en las células, lo que resulta en las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Pompe. La enfermedad puede ser debilitante y se caracteriza por una severa debilidad muscular que empeora con el tiempo. La enfermedad de Pompe varía desde una forma infantil rápidamente mortal con impactos significativos a la función cardíaca hasta una forma de inicio tardío, progresiva más lenta, que afecta principalmente al músculo esquelético. Se estima que la enfermedad de Pompe afecta a aproximadamente 5,000 a 10,000 personas en todo el mundo.
Acerca de Amicus Therapeutics Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) es una compañía global dedicada a la biotecnología dedicada a los pacientes enfocada en el descubrimiento, desarrollo y distribución de medicamentos novedosos de alta calidad para personas con enfermedades metabólicas raras. Con un enfoque extraordinario en el paciente, Amicus Therapeutics está comprometido con el avance y la expansión de una sólida línea de medicamentos de vanguardia, los mejores o los mejores en su clase para enfermedades metabólicas raras. Para obtener más información, visite el sitio web de la compañía en www.amicusrx.com y síganos en Twitter y LinkedIn .
Declaraciones a futuro Este comunicado de prensa contiene “declaraciones a futuro” en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluidas declaraciones relacionadas con datos preclínicos iniciales de su programa de terapia génica viral adenoasociado (AAV) en investigación para la enfermedad de Pompe en Los ratones y las posibles implicaciones de estos datos para el futuro avance y desarrollo de una terapia génica para la enfermedad de Pompe y otros trastornos lisosomales y el desarrollo de tecnologías de plataforma potenciales. Palabras tales como, pero no limitadas a, “esperamos”, “creer”, “esperar”, “anticipar”, “estimar”, “intentar”, “confianza”, “animar”, “potencial”, “plan, “” Objetivos “,” probable “,” puede “,” hará “,” haría “,” debería “y” podría “, y expresiones o palabras similares identifican las declaraciones a futuro. o comercializar con éxito AT-GAA. Además, todas las declaraciones prospectivas están sujetas a los otros riesgos e incertidumbres que se detallan en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2018. Como consecuencia, los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los que se presentan en esta prensa lanzamiento. Se le advierte que no deposite una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que solo se refieren a la fecha del presente documento. Todas las declaraciones prospectivas están calificadas en su totalidad por esta declaración de advertencia y no asumimos ninguna obligación de revisar este comunicado de prensa para reflejar eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente documento. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los establecidos en este comunicado de prensa. Se le advierte que no deposite una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que solo se refieren a la fecha del presente documento. Todas las declaraciones prospectivas están calificadas en su totalidad por esta declaración de advertencia y no asumimos ninguna obligación de revisar este comunicado de prensa para reflejar eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente documento. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los establecidos en este comunicado de prensa. Se le advierte que no deposite una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que solo se refieren a la fecha del presente documento. Todas las declaraciones prospectivas están calificadas en su totalidad por esta declaración de advertencia y no asumimos ninguna obligación de revisar este comunicado de prensa para reflejar eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente documento.
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Inversores / Medios: Amicus TherapeuticsSara Pellegrino, Presidenta de IRCVice, Relaciones con Inversores y Comunicaciones Corporativas spellegrino@amicusrx.com (609) 662-5044
Medios: Amicus TherapeuticsMarco Winkler Director de comunicaciones corporativas mwinkler@amicusrx.com (609) 662-2798
FOLD – G
Fuente/source: https://www.apnews.com/Globe%20Newswire/f65de95766b5f9c90430eef6b2bb0052
