FDA autoriza la terapia génica AB‑1009 para un ensayo clínico de fase 1/2 en la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD)
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado la solicitud de nuevo fármaco en investigación de AskBio para AB‑1009, una posible terapia génica de una sola administración destinada a tratar la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD). Esta autorización permite iniciar en EE. UU. un ensayo clínico de fase 1/2 (NCT07282847) cuyo objetivo principal será evaluar la seguridad del tratamiento en hasta 12 adultos de 18 años o más con LOPD.
El reclutamiento ya está en marcha en un centro de California y se espera que se abran más ubicaciones. El primer paciente está previsto para principios de este año.
AB‑1009 ha recibido además las designaciones de medicamento huérfano y vía rápida por parte de la FDA, que apoyan el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras (menos de 200.000 personas afectadas en EE. UU.) y para afecciones graves con necesidades médicas no cubiertas. Según AskBio, estos avances reflejan la necesidad reconocida de nuevas terapias para la LOPD.
Mansuo Shannon, PhD, directora científica de AskBio, señaló en un comunicado que estas novedades demuestran el compromiso de la compañía con llevar sus terapias en fases tempranas a la clínica y ampliar su cartera de ensayos.
Cómo funciona AB‑1009
AB‑1009 es una terapia génica en investigación desarrollada por AskBio, filial de Bayer. Su objetivo es abordar la causa subyacente de la enfermedad mediante la entrega de una copia funcional del gen GAA utilizando un virus adenoasociado (AAV) modificado y no dañino. La intención es restaurar la producción de la enzima y reducir la acumulación de glucógeno, lo que podría aliviar los síntomas.
Tahseen Mozaffar, MD, director del UCI Health ALS & Neuromuscular Center y principal investigador del programa clínico, explicó que esta terapia podría aumentar la producción de la enzima deficitaria y reducir la dependencia de la terapia de reemplazo enzimático.
Detalles del ensayo clínico PROGRESS‑GT LOPD
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa de una de dos dosis posibles de AB‑1009. El objetivo principal del estudio es evaluar la tasa de efectos adversos durante un seguimiento de 52 semanas.
AskBio también está desarrollando otra terapia génica para LOPD, ACTUS‑101, que se evalúa en un ensayo clínico de fase 1/2 independiente (NCT03533673).
