Este nuevo fármaco es una terapia de reemplazo enzimático que mejora el tratamiento estándar actual de las personas afectadas por este trastorno minoritario de depósito lisosomal o lisosomales, de origen genético y con carácter progresivo.

Avalglucosidasa alfa se ha diseñado para tener más receptores que faciliten la entrada de la enzima artificial a las células en busca de potenciar su efecto

La aprobación de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) llega 20 meses después de que este nuevo medicamento fuera autorizado por la Comisión Europea (CE) como nueva terapia de referencia para la enfermedad de Pompe. Un consentimiento basado en los resultados de los ensayos clínicos Comet (para Lopd) y Mini-Comet (para Iopd), que la comparaban con el estándar de tratamiento hasta la fecha. Concretamente con alglucosidasa alfa (Myozyme), también de Sanofi, y que se puso a disposición de los pacientes españoles en 2006.

Todos los datos aquí: https://isanidad.com/277617/sanidad-financia-la-nueva-terapia-de-referencia-para-la-enfermedad-de-pompe/

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